virus adéno-associé
Palier 1 — En trente secondes
Un petit camion de livraison vidé de son contenu d'origine, rempli d'une recette réparée.
Palier 2 — En cinq minutes
Le virus adéno-associé (AAV) est un petit virus qui ne cause pas de maladie connue chez l'humain. Modifié, il sert de vecteur pour la thérapie génique.
Palier 3 — Le cours complet
L'AAV ne peut transporter qu'environ 4 700 lettres d'ADN, ce qui oblige parfois à raccourcir le gène livré, comme pour ATP7B dans la maladie de Wilson. Dans le foie, son ADN reste surtout à côté des chromosomes, ce qui peut diluer l'effet quand les cellules se divisent, notamment chez l'enfant. Plusieurs traitements utilisant des AAV sont autorisés pour des maladies rares.
Traductions
- Anglais : adeno-associated virus